常染色体顕性多発性嚢胞腎（ADPKD）では、腎臓に多数の嚢胞ができ、時間とともに腎臓全体が大きくなります。腎容積が増えると、腎機能低下だけでなく、腹部膨満感、腰背部痛、早期満腹感、周囲臓器の圧迫などが問題になります。トルバプタンは腎容積の増大を遅らせる薬ですが、すでに大きくなった嚢胞を縮小させる治療ではありません。そのため、特定の大きな嚢胞が症状の原因になっている場合には、嚢胞を直接小さくする治療が検討されます。