# オープニング こんにちは、桜井健三です。 今回はYouTubeのまとめ動画です。 ずっと言っていたプレミアムリスナーのみでやっていた番組ですが、 いよいよ外してオープンしてみようと思っています。 そんなに特別なことはなく、 YouTubeの動画をノートブックエレメントにぶち込むと、 すごい音声でわかりやすい感じにしてくれるんですよね、内容をね。 だからちょっと発音の鉛とかね、やっぱり難しさはあるんですけど、 そういうのも楽しんでいただけたらいいかなと思ってオープンにしてみました。 今回は重症筋無力症の治療についてですよね。 それをまずまとめてもらってます。 本当は10何分のまとめがあるんですけど、 そうすると入らないんですよ、ボイシーにですね。 ボイシーって一枠10分なんで、 だからちょっとショート版で5分ぐらいにまとめてもらったんで、 まずはそちらをお聞きください。 それでは始めましょう。 # 本篇 はい今回はですねリスナーの方からいただいた資料で脳神経内科専門医 桜井健三さんの youtube 動画 重症筋グループ症治療の考え方について深く見ていきたいとおもいます はいこれ非常に興味深かったですよね かつては難病とされた重症筋グループ症の治療がここ数年でもう根本から変わってき ていると まさに今日はこの治療の考え方のシフト 特に新しい目標と新しい薬がどういう意味を持つのか 掘り下げていきましょうそうですねこの動画が示しているのは単に症状を抑えるっていう レベルじゃないんですよね ああもっと先があると長期的な生活の質 qol とあと良好なメンタルヘルス これをどう維持するかっていうより高いゴールを目指すようになったってことなんです これは大きな転換点だと思います その新しいゴールとして動画で mm 5っていう言葉が何度も出てきましたけど はいはいこれ一体どういう意味なんでしょ これですねミニマルマニフェステーションズ on 5ミリグラムの略 でしてあーなるほどつまりステロイド薬を1日5ミリグラム以下っていうごくごく少量に 抑えながら はい日常生活にはほとんど支障がない状態を維持するとそういう具体的な目標 なんです うわぁ具体的かつかなり野心的な目標ですねそうなんです なぜこれが重要かというと重症勤務力症って感知が難しくて 感慨に至るのはまあ住人に一人ぐらいなんですねそんなに少ないんですか ええだからこそ病気と共存しながらいかに人生を豊かにするかっていう 現実的なゴールが大事になってくるわけです なるほど病気をゼロにするんじゃなくて生活への影響をゼロに近づけると しかも副作用の多いステロイドは最小限にその通りです じゃあその目標に向かって今の日本の標準的な治療ってどういう流れなんですか 現在のガイドラインだとまず少量のステロイドと免疫抑制剤から始めますね はいそれで不十分なら共生的所っていう手術とか 短期集中的な治療を考えてでそれでも難しい場合のいわば 最後の砦として位置づけられているのが分子氷的薬なんです あちょっと待ってください一番効果がありそうな 最新の薬が最後の手段ってことですかそうなんです なんだか少しもったいないような気もしますがまさにそこが今議論の種になっている点 なんです 日本の最初から大量のステロイドを使わないアプローチは世界的に評価されてきたんですけど 分子氷的薬っていうゲームチェンジャーが出てきたことで 本当に最後の取り出でいいのかっていう問いが生まれてるんですね なるほど治療の哲学が根底から変わるかもしれないとどうしてそんな大きな転換 が理由はいくつかあります まず単純に従来の治療より有効性がすごく高い はいそれからステロイドを大幅に減らせる可能性があること で決定的なのが発症して早い段階で特定の分子氷的薬を使った方が長期的な経過が 良いっていうデータが出てきたんです 例えるなら今まではバケツリレーで何とか消化してたのを最初から化学消防車を 呼んで一気に沈下させようとああその例えはすごくわかりやすい 将来の建物のダメージを考えたらそっちの方が合理的だとそういうことです でもその化学消防車分子氷的薬は非常に効果だとも動画で触れられてましたよね えそこは避けて通れない大きな課題です 工学療養費制度みたいな公的なサポートがも前提になりますですよね もちろん新しい薬の未知の副作用とステロイドを長く使うリスク等を天秤にかける必要も ありますし ただ動画の専門家はそれを差し引いてもメリットは測り知らないと強調しています 何より大きいのは諦めなくて良くなったっていう希望ですよね 希望ですか はい治療の選択肢が劇的に増えたことで最近診断された方はもちろん 長年闘病してきた方々にとっても治療を見直す価値が生まれているんです ということは重症勤務力症の治療は症状を抑える守りの医療から分子氷的薬を早期 に使って qol を守り抜く攻めの医療へと大きく変わりつつあるんですね まさにその通りですそしてこの話って実は一つの病気だけの話じゃないかもしれないんです と言いますと強力な新薬の登場が難病との付き合い方自体を変える可能性を示してるん ですね これを他の慢性疾患に当てはめてみると私たちの健康に対する考え方も変わっていくかもしれない あーなるほど目先のコストやリスクをとってでも人生全体の時間をより良く生きるための医療へ もしかしたら私たちはそんな時代の入り口にいるのかもしれないですね # 思うこと はい、ということでいかがだったでしょうか。 鉛はちょっと置いといて、内容すごいですよね。 YouTubeの音声から、あんな内容を作っちゃうから、本当にすごいなと思ってですね。 今までのプレミアムリスナー版にもですね、この同じやつをずっと編集してましたし、 これからはね、こんな感じで出していこうと思ってるんですけど、 ちょっとね、月曜日に出すの結構きつくて、 土曜日にアップして、日曜しか編集する時間ないんで、 何もできないとできなかったので、ちょっと1週間、2週間ずらして出そうかなとか考えてるんですけど、 とりあえずね、今週は予告もしてないんで、一応出そうということで準備をしました。 でね、重症筋無力症の治療はもう、あれですよ、動画で言ってる通りでですね、 それ以上でもそれ以下でもないんで、そこに補足することはあんまりないんですけど、 特に流れはもう、分子用解き役を早くから使っていくって流れが間違いなくあって、 で、それは発生効果症とかね、なんかのやってた人たちはもう薄々わかっていて、流れがね。 で、ドイツの先生方だったかなって、発生効果症をだいたい今やるようで、 その人たちがみんな勤務力症に入ってきて、この流れを加速させてる。 で、最近1月だったか2月だったかにね、重症筋無力症も多発性効果症の流れを汲むかみたいな、 そんな論文を持ってきた。 ということで、間違いなくこれからどんどんどんどんと治療が前倒しになって、 結果ですね、患者さんの予告が良くなってくるみたいなね、 10年前に多発性効果症がやっていたようなことをですね、 重症筋無力症でもおそらくやっていくようになるんだと思うんですね。 で、ただね、重症筋無力症が難しいのは、病態がかなり複雑だということ。 すなわち、脂神経脊椎炎の場合はね、ボンと分子消毒薬を入れるとピタッと止まるわけですけども、 重症筋無力症はそうではないというところ。 補体薬を入れてもダメな人もいれば、FCRNを入れてもダメな人もいるってことでね、 どっちが効いているのかよく分からないみたいなね、 それも時間によったりするらしいんですよ。 動きが一人の中でも、病気の活動性の部分の動きがあるらしいんですね。 だから効くとか効かないとか、時間によってもあるらしいんですけど、 そこがまず一つ難しさですよね。 それからもう一つがあれですね、 同じようなところで、その人が補体薬がいいのかFCRNがいいのか、今後出てくる薬がいいのか、 始めから指標がないんですよね、どっちを使ったらいいのかっていうのがね。 だから手探りでやるしかない。これもすごい難しさの一つですよね。 あとはね、セロネガですよね、抗体が出ない人たち。 抗体が出ない人たちの中の半分ぐらいは筋無力症じゃない可能性ももちろんあると思うんですけど、 でも本物の筋無力症の人ってやっぱりいて、 例えばアセチルコリンの状態抗体がすごく量が少ないから検出できないという可能性。 よく言われるのがLRP4抗体が出るっていうパターン。 ただLRP4抗体が出たからなんだというところで、 日本ではあんまり意味がないんじゃないかと言われてるんですけどね、そういうパターンの場合。 あとはアセチルコリン状態抗体のIgMとかIgAとか、 そういうちょっと違う形が出る人がいるんじゃないかというのし、 で、そんなんが出たらFCRNなんか効くわけもないし、 抗体も効くわけもないね。 だけど難しいですよね。 きっとこれに違いないっていう治療をするべきなのか、 もっと違う疾患を考えるか。 最近ではMGの一部はですね、セロネガの一部はやっぱり先天性の筋無力症候群じゃないかってことですね。 遺伝子の問題がかなり大きいんじゃないかと。 それは分子用的薬の効く効かないとかでの判断ができないみたいなことを言って、 もしかすると遺伝子検査をしないといけないかもしれないね。 やっぱり流れとしてはそういう人たちってとりあえず治療してダメなら無理に続けないみたいなね、 そういう流れになるんだと思うんですね。 無理に続けないっていうのは、続けるからいいって意味じゃなくて、 いいなら続けてもいいんだけども、あんまり効いてないなら続けないのがいいかもしれないね。 その辺がたぶん筋無力症の今のアンメット2とかやらなきゃいけないことであって。 特に抗体陽性の話で経過の長い人ですよね。 もう20年とか10年以上経ってるような人たちっていうのは。 やっぱり従来の治療で当然やってきてると思うので、 どうしても目がダブって見えてしまうとかね、脱力感とか障害として残ってしまっていると思うんですけど、 ここはセロネガティブと並ぶぐらい最後の問題点、課題になってくるかもしれない。 再生医療とかそういうのができてこないとなかなか良くならなくて、 多発性交互症でいうと二次振興型のMSってね、 あれと同じように少しダメージが残っちゃった場合には、 なかなか厳しいかなっていうのはね、どうしてもあるかもしれないですね。 だから良くも悪くもこれからMGになる人ですよね。 しかも抗体なんか出てくれたらもう最高で、 もうバシッとやっていく、これに尽きるんじゃないかなと思うんですよね。 抗体が出ない人と長くやっている人っていうのはね、結構大変かなというふうに思っています。 中小勤務力症ね、残念ながら僕の知っている限りでは、 ちょっと治験もうまくいかないのもまた出てきている場合もいます。 一方、今年中には二つぐらい薬が出てくるんじゃないかという風の噂を聞いています。 一つはもう間違いなく相当多くなるうちに出てくるんですけどね。 そうすると治療選択肢が増えてきます。 基本的には抗体陽性の患者さんの薬ですけど。 だからそうすると今までどうしても立ち上がりが悪かった人とか、 利便性とか天敵非家中とか、いろんな理由でいいと思うんですけど、 選択肢がまた増えてくるっていうのは非常に大きいんじゃないですかね。 あとは何ですかね、年末にアイマービーが出てきましたね、昨年のね。 もうこれで3ヶ月、4ヶ月ぐらい経ちましたね。 アイマービーがどんなもんだというのがね、今みんなが少しずつ動き出しているところです。 ビスティゴとヒーフディラとそんなに大きく変わるとは思えないですけど、 やっぱりいい人、もしかするとピタッと当たる人っていうのがいるかもしれませんのでね、 いろいろ試してみるのはありかもしれないですね。 難しいですね、重症、勤務力症、診断も難しいし、治療も難しい。 ずいぶん真ん中の抗体ピシッと出て、グローブリンとかピタッと効いてね、 ハマる人はいいですよね、本当に教科書のような人ですけど、 果たしてそういう人が全体の何パーセントぐらいなんだろうなと思うんですよね。 施設によっては、そういう人が多いよとかあるかもしれないですけど、 多分それは逆で、そうじゃない人を見落としているんじゃないかなと個人的には思っていて、 かなり幅が減った方がいいと、重症、勤務力症候群とか言うんですけどね、 重症、勤務力症みたいな人。 それはもちろん僕にすごい適切な診断能力があって、他の病気の診断ができて、 治療ができれば一番いいんですけどね、 なかなか正直わかんないですよね、先天性勤務力症候群もそうだし、 慢性疲労症候群もそうだし、 じゃあです、例えば慢性、何でも、慢性疲労症候群です、 じゃああなたはこれ以上何もできません。 なんかそんな寂しい話なくてね、 だからもちろんやれる限界点とかってあるんですけど、 少しやれそうな部分だけは協力してみたいなと思ってるんですけど、 なかなかね、難しさはありますよね、 そう思わない、よくも思わない人がいっぱいいますから、 なかなか世の中中のコンセンサスは入れるわけではないですね、 入院しようっていうのは相当ハードルが高くて、 なんでこの人勤務力症じゃないのに入院するの、当然言われますからね、 難しいと思いますけど、そんなのはもうやれることをやるということですね、 そんなんで分析用的薬がこれから出てくる、 とにかく早く治療する、これが全てですよね、 いろんなところでこの話はどんどんしていくんですけどね、 1年後絶対流れがそっち側に来てますんで、 皆さんまたお楽しみにしていてくださいね、 ということで今日はこの辺でおしまいにしましょうか、 じゃあまた今週何の動画、音声出したか忘れちゃいましたけど、 またポイシーと、それからノート、あとはYouTubeと、 お楽しみにしてください、 今年入ってから一旦ベーシックバージョンに戻って、 ベーシックバージョンの情報がだいぶ古くなってきたんで、 一回戻してまた少しずつやっていこうと思います、 ということで以上になります、 知らないをゼロに、そしてその先へ桜井健三でした。